Lysogene : des données cliniques de l'étude pour la maladie MPS IIIA (Sanfilippo A)

Lysogene : des données cliniques de l'étude pour la maladie MPS IIIA (Sanfilippo A)©Boursier.com

Boursier.com, publié le mardi 28 mars 2017 à 20h12

Lysogene, société biopharmaceutique pionnière et spécialisée dans la thérapie génique, publie les premières données cliniques de son étude observationnelle internationale pour la maladie Sanfilippo A (SAMOS), thème d'une présentation par poster faite au 13e World Symposium à San Diego (Californie). La maladie Sanfilippo A est également connue sous le nom de Mucopolysaccharidose Type IIIA (MPS IIIA).

L'objectif de Samos est d'évaluer l' évolution clinique des patients non traités souffrant de la MPS IIIA. Comme validé avec les autorités réglementaires, cette étude servira de groupe contrôle pour l'essai clinique d'enregistrement du produit de thérapie génique en développement dans cette indication. Afin de mettre au point le design de l' étude et de déterminer les critères d'évaluation les plus pertinents dans cette pathologie, Lysogene a constitué un panel international d'experts en neurologie et neuropsychologie. "Ces données de référence sont les premières d'un ensemble de données que nous espérons obtenir de cette étude afin de mieux décrire et caractériser la maladie de Sanfilippo de type A" explique Soraya Bekkali, Directrice Médicale. "Nous sommes convaincus que les données actuelles et celles à venir seront précieuses en vue de la préparation de l'étude clinique d'enregistrement d u traitement développé par Lysogene dans la MPS IIIA".

 
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