Biophytis demande le statut de médicament orphelin pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne

Biophytis demande le statut de médicament orphelin pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne
Des tubes à essai dans le laboratoire de l'Institut de recherche sur le cancer de Sutton

Boursier.com, publié le mardi 20 mars 2018 à 22h43

Biophytis, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de candidats médicaments pour traiter les maladies dégénératives du vieillissement, a déposé une demande de désignation de médicament orphelin auprès de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA), et va faire cette même demande auprès de la FDA dans les prochains jours.

La réponse des deux agences est attendue dans les prochains mois. Elle pourrait conférer à Sarconeos les avantages associés au statut de médicament orphelin, en particulier une procédure d'enregistrement accélérée et une protection de 8 ou 10 ans après autorisation de mise sur le marché.

Par ailleurs, Biophytis présente Myoda, le nouveau programme de développement clinique du candidat médicament Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD). Le plan de développement clinique de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne est constitué de deux études cliniques principales : une étude de pharmacocinétique de phase I/II Myoda-PK qui devrait débuter en 2018 et une étude d'efficacité de phase II/III Myoda-INT qui pourrait démarrer en 2019.
Il existe très peu d'options thérapeutiques efficaces mais Sarconeos a le potentiel de ralentir significativement l'évolution de la maladie et pourrait être utilisé seul ou en combinaison avec la thérapie génétique quand celle-ci sera disponible chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne.

Le dépôt de la demande de désignation de Médicament Orphelin auprès de l'EMA, et bientôt auprès de la FDA, marque une étape importante dans le développement de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne. Les preuves de concept chez l'animal, présentées en 2017 au congrès de la World Muscle Society, ainsi que les discussions avec les cliniciens et les associations de patients nous ont incités à étudier le potentiel de Sarconeos dans le traitement de cette indication orpheline pédiatrique particulièrement sévère. Nous avons pu ainsi préciser les éléments principaux du plan de développement clinique de Sarconeos dans cette dystrophie musculaire, qui sera constitué de deux études : une étude de pharmacocinétique de phase I/II Myoda-PK qui devrait débuter en 2018 et une étude d'efficacité de phase II/III Myoda-INT qui pourrait démarrer en 2019. Alors qu'il n'existe que très peu d'options thérapeutiques efficaces, Sarconeos est un candidat médicament d'une nouvelle classe qui a le potentiel de ralentir significativement l'évolution de la maladie et pourrait être utilisé seul ou en combinaison avec la thérapie génétique, quand celle-ci sera disponible, chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne, commente Stanislas Veillet, PDG de Biophytis.

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