Biophytis : Sarconeos obtient le statut de Médicament Orphelin aux Etats-Unis dans la DMD

Biophytis : Sarconeos obtient le statut de Médicament Orphelin aux Etats-Unis dans la DMD
Une scientifique utilise un microscope dans un laboratoire de recherche

Boursier.com, publié le mercredi 16 mai 2018 à 06h25

Biophytis annonce que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé le statut de Médicament Orphelin à son candidat médicament Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD). Le statut de médicament orphelin attribué par la FDA marque une étape importante pour le développement de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne, une indication pédiatrique particulièrement sévère. Nous espérons obtenir ce statut en Europe dans les prochaines semaines. Nous pourrons ainsi conduire le programme clinique MYODA. Ce programme serait constitué de deux études : une étude de pharmacocinétique de phase 1/2a MYODA-PK qui pourrait débuter en 2018 et une étude d'efficacité de phase 2/3 MYODA-INT, qui pourrait démarrer en 2019, explique Stanislas Veillet, PDG de Biophytis.

La désignation de Sarconeos comme Médicament Orphelin par la FDA lui confère les avantages suivants aux Etats-Unis : une protection de 7 ans après autorisation de mise sur le marché, un co-financement des études cliniques par la FDA sous réserve d'approbation, et la possibilité d'une procédure d'enregistrement accélérée.

Biophytis a également déposé une demande de désignation de Médicament Orphelin pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne auprès de l'EMA (Agence Européenne du Médicament). La réponse est attendue dans les prochaines semaines.

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