GenSight Biologics annonce des améliorations durables de la qualité de vie à 72 semaines de l'étude clinique de Phase III REVERSE avec GS010 dans le traitement de la NOHL

GenSight Biologics annonce des améliorations durables de la qualité de vie à 72 semaines de l'étude clinique de Phase III REVERSE avec GS010 dans le traitement de la NOHL©Boursier.com

Boursier.com, publié le mercredi 12 décembre 2018 à 07h21

GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce aujourd'hui que les analyses des données à 72 semaines de son étude clinique de Phase III REVERSE mettent en évidence une amélioration durable du score composite et de sous-scores sélectionnés dans le questionnaire utilisé pour mesurer la perception des patients de leur qualité de vie liée à la vision et de leur capacité à accomplir des activités quotidiennes impactées par la perte d'acuité visuelle. L'étude REVERSE évalue la sécurité et l'efficacité d'une seule injection intravitréenne de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez 37 sujets dont la perte d'acuité visuelle due à la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) induite par la mutation 11778-ND4 a débuté 6 à 12 mois avant le traitement.

Il a été demandé aux 37 patients inclus dans l'étude REVERSE de compléter le Questionnaire 25 de fonction visuelle du National Eye Institute (NEI VFQ-25), un outil fiable et validé pour évaluer la qualité de vie liée à la vision, et qui mesure la perception des patients de leur capacité à effectuer des activités quotidiennes nécessitant une bonne acuité visuelle, ainsi que leur sentiment général de bien-être. Le test définit des sous-échelles fonctionnelles, telles que la vision de près et la dépendance liée à la vision, ainsi que des mesures de bien-être, telles que la douleur oculaire et la santé mentale liée à la vision. Les scores obtenus sur ces sous-échelles sont regroupés pour former un score composite, excluant la question sur la santé générale.

Bien accepté comme source de données rapportées par les patients sur leurs fonctions liées à la vision, le questionnaire a été utilisé dans de nombreuses études cliniques. Une étude sur la DMLA néovasculaire - qui, comme la LHON, entraîne une perte de vision centrale - a montré qu'une modification cliniquement significative de 15 lettres de l'acuité visuelle était associée à une modification de 4 à 6 points du score composite et des sous-scores dans trois domaines prédéfinis du Questionnaire NEI VFQ-25 (activités avec vision de près, activités avec vision de loin, et dépendance liée à la vision).

À 72 semaines, les patients inclus dans l'étude REVERSE rapportaient des améliorations moyennes par rapport à la baseline des scores du questionnaire NEI VFQ-25 dans les domaines importants pour les patients avec une perte de vision centrale : activités avec vision de près, activités avec vision de loin, et dépendance liée à la vision. Un effet positif avait déjà été observé à 48 semaines, confirmant l'amélioration durable de la capacité à effectuer des activités quotidiennes. Par ailleurs, des améliorations importantes ont aussi été observées dans d'autres domaines pertinents pour les patients atteints de NOHL : limites fonctionnelles, vision générale, et santé mentale générale. Ici encore, les améliorations observées à 48 semaines étaient maintenues à 72 semaines. Le comparateur utilisé dans l'étude REVERSE est la valeur de baseline du patient, car le Questionnaire NEI VFQ-25 est complété pour chaque patient. Le protocole de l'étude prévoit que tous les patients inclus dans l'étude REVERSE reçoivent une injection dans un seul oeil.

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