GenSight Biologics publie la première série de résultats obtenus à la Semaine 96 dans l'étude clinique de Phase III RESCUE

GenSight Biologics publie la première série de résultats obtenus à la Semaine 96 dans l'étude clinique de Phase III RESCUE©Boursier.com

Boursier.com, publié le lundi 23 septembre 2019 à 07h29

GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, publie aujourd'hui la première série de résultats obtenus à la Semaine 96 dans l'étude clinique de Phase III RESCUE.

L'étude a évalué l'efficacité et la sécurité d'une injection intravitréenne unique de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez 39 sujets atteints d'une perte visuelle due à la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) associée à la mutation 11778-ND4, datant de moins de 6 mois avant le traitement de l'étude. La Semaine 96, à partir de laquelle les profils individuels des patients peuvent être analysés, correspond à la dernière lecture programmée des résultats de l'étude RESCUE, et vient finaliser le programme d'études pivotales en Europe.

Les résultats soulignent le maintien de l'efficacité de GS010 deux ans après l'injection, avec une amélioration cliniquement significative de l'acuité visuelle (best-corrected visual acuity, ou BCVA) comparée au nadir. Les patients inclus dans l'étude RESCUE ayant été traité à un stade précoce de la maladie, leur vision s'est initialement détériorée jusqu'à atteindre le point le plus bas, ou nadir, pour ensuite commencer à récupérer...

Vos réactions doivent respecter nos CGU.