GenSight Biologics publie les résultats finaux de l'étude d'histoire naturelle REALITY

GenSight Biologics publie les résultats finaux de l'étude d'histoire naturelle REALITY©Boursier.com

Boursier.com, publié le mardi 21 juillet 2020 à 08h02

GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, publie aujourd'hui les résultats finaux de l'étude d'histoire naturelle REALITY, qui viennent à nouveau confirmer le mauvais pronostic pour la très grande majorité des patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) associée à la mutation du gène mitochondrial ND4.

"Les résultats de REALITY renforcent notre conviction que les observations de REVERSE, RESCUE et la première analyse de CLIN06 ne peuvent en aucun cas être le résultat d'une récupération spontanée chez les patients atteints de NOHL" commente Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. "Nous avons l'intention d'apporter cette preuve scientifique parmi d'autres éléments aux autorités afin de construire un argumentaire solide et convaincant sur le bénéfice thérapeutique incontestable de LUMEVOQ."

LUMEVOQ (GS010), la thérapie génique développée par GenSight Biologics pour le traitement de la perte de vision chez les patients atteints de NOHL associée à la mutation du gène mitochondrial ND4, doit faire l'objet d'une demande d'autorisation de mise sur le marché en Europe en septembre 2020.

L'analyse statistique de l'acuité visuelle chez les 23 sujets de l'étude REALITY présentant un gène ND4 muté a montré que, en moyenne, la vision ne s'améliorait pas après la chute brutale de la phase aigüe, et ce même des années après le début de la perte de vision. Cette détérioration brutale suivie d'une stabilisation de la faible acuité visuelle contraste avec les améliorations observées dans les études RESCUE et REVERSE de LUMEVOQ.

"Les résultats de REALITY sont entièrement conformes à une méta-analyse récente actuellement en cours de publication dans le Journal of Neuro-Ophthalmology *, qui montre que seulement environ 11% des patients atteints de NOHL ND4 présentent un certain degré d'amélioration spontanée significative de la vision" a déclaré le Dr. Nancy J. Newman, Professeur d'Ophtalmologie et de Neurologie LeoDelle Jolley, Emory University School of Medicine, Atlanta, Géorgie, Etats-Unis, et l'un des plus grands spécialistes de la NOHL.

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