GenSight : publication dans Science Translational Medicine

GenSight : publication dans Science Translational Medicine©Boursier.com

Boursier.com, publié le jeudi 10 décembre 2020 à 08h06

GenSight Biologics annonce que le journal Science Translational Medicine vient de publier les résultats de REVERSE, essai clinique pivot de phase III de la thérapie génique LUMEVOQ chez des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber ND4 (NOHL), ainsi que les principaux résultats d'une étude chez le primate investiguant l'effet controlatéral de la thérapie génique. Cette publication, parue dans le numéro de décembre sous le titre 'Bilateral visual improvement with unilateral gene therapy injection for Leber hereditary optic neuropathy' (amélioration visuelle bilatérale après une injection unilatérale de thérapie génique pour la neuropathie optique héréditaire de Leber) est le premier article publié dans une revue scientifique à comité de lecture documentant, à partir de données cliniques de phase III, une amélioration bilatérale prolongée et cliniquement significative de l'acuité visuelle après une injection unilatérale de thérapie génique.

Les résultats de l'essai REVERSE et de l'étude chez le primate sont des éléments essentiels du corpus de données soumis par GenSight en septembre 2020 à l'Agence Européenne du Médicament pour étayer sa demande d'autorisation de mise sur le marché de LUMEVOQ dans le traitement des patients avec une perte de vision secondaire à une NOHL causée par une mutation confirmée du gène mitochondrial ND4. L'Agence devrait rendre sa décision au quatrième trimestre 2021.

"Il s'agit d'un traitement dont l'innocuité est démontrée, et qui a le potentiel de changer la vie des patients", déclare le Dr Patrick Yu-Wai-Man, premier auteur de l'article, investigateur principal de l'essai REVERSE, maître de conférence et ophtalmologue consultant honoraire à l'Université de Cambridge, Moorfields Eye Hospital et l'UCL Institute of Ophthalmology de Londres au Royaume-Uni.

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