Inventiva : résultats positifs de l'étude clinique de Phase IIa avec odiparcil dans la mucopolysaccharidose de type VI

Inventiva : résultats positifs de l'étude clinique de Phase IIa avec odiparcil dans la mucopolysaccharidose de type VI©Boursier.com

Boursier.com, publié le mercredi 18 décembre 2019 à 20h47

Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique de petites molécules administrées par voie orale pour le traitement de maladies dans les domaines de la fibrose, de la surcharge lysosomale et de l'oncologie, annonce aujourd'hui les résultats de son étude clinique de Phase IIa iMProveS (improve MPS treatment) évaluant odiparcil dans le traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) de type VI, une maladie génétique rare et progressive dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants.

L'étude clinique de Phase IIa d'une durée de 26 semaines portait sur 20 patients, âgés de 16 ans ou plus, atteints de stades avancés de MPS VI. 15 patients ont été randomisés dans une cohorte en double aveugle, contrôlée par placebo, et ont reçu une dose orale de 250 mg ou 500 mg d'odiparcil ou de placebo deux fois par jour pendant six mois, en plus de la thérapie enzymatique de remplacement (TER), le standard de soin actuel. Les cinq autres patients ont été inclus dans une cohorte dans laquelle ils ont tous reçu une dose orale de 500 mg d'odiparcil deux fois par jour pendant six mois, sans être traités par TER. 13 patients ont terminé l'étude : quatre patients ont reçu du placebo en plus de la TER, et neuf patients ont été répartis équitablement dans chacun des trois groupes traités par odiparcil.

Frédéric Cren, Président-directeur général et cofondateur d'Inventiva, a commenté : "Nous sommes très heureux des résultats positifs publiés aujourd'hui et je souhaite remercier tous les patients, soignants, chercheurs ainsi que notre équipe pour leur engagement et dévouement dans cette étude et dans ce programme. Nous pensons que l'efficacité démontrée après seulement six mois de traitement ainsi que son mode d'administration oral pourrait faire d'odiparcil un traitement de référence pour les patients atteints de MPS VI, particulièrement compte tenu des besoins médicaux importants non satisfaits dans ce domaine. Sur la base des données d'efficacité observées et du bon profil de sécurité d'odiparcil, nous avons décidé de poursuivre le développement clinique d'odiparcil notamment chez les enfants atteints de MPS VI, la population cible de ce traitement."

Chris Hendriksz, membre du comité de pilotage de l'étude clinique iMProveS et professeur extraordinaire de pédiatrie et de santé infantile à l'Université de Pretoria, Afrique du Sud, a déclaré : "Il s'agit d'un moment important dans le domaine de la MPS puisque nous disposons désormais des premières données d'efficacité pour un composé oral qui montre des résultats prometteurs dans des tissus difficiles à atteindre par les traitements médicamenteux et particulièrement touchés chez les patients atteints de MPS. Malgré les traitements déjà commercialisés, il existe encore d'importants besoins médicaux non satisfaits, notamment au niveau oculaire, cardiaque et osseux. Avoir démontré des résultats positifs dans un délai aussi court est très prometteur pour les patients."

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