Ipsen confirme l'acceptation par la FDA de la demande d'homologation du palovarotène comme premier traitement potentiel de la FOP

Ipsen confirme l'acceptation par la FDA de la demande d'homologation du palovarotène comme premier traitement potentiel de la FOP©Boursier.com

Boursier.com, publié le vendredi 28 mai 2021 à 19h25

Ipsen a annoncé aujourd'hui que sa demande d'homologation du palovarotène, un agoniste sélectif du RAR, agent expérimental administré par voie orale pour la prévention de l'ossification hétérotopique (nouvelle formation osseuse), comme option thérapeutique potentielle pour les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare, avait été acceptée par les autorités réglementaires américaines (Food and Drug Administration, FDA). La date prévue de la mesure réglementaire attribuée par la FDA dans le cadre d'un statut de revue prioritaire est le 30 novembre 2021.

Ipsen a annoncé aujourd'hui que sa demande d'homologation du palovarotène, un agoniste sélectif du RAR, agent expérimental administré par voie orale pour la prévention de l'ossification hétérotopique (nouvelle formation osseuse), comme option thérapeutique potentielle pour les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare, avait été acceptée par les autorités réglementaires américaines (Food and Drug Administration, FDA).
La date prévue de la mesure réglementaire attribuée par la FDA dans le cadre d'un statut de revue prioritaire est le 30 novembre 2021.

La FOP est une maladie génétique ultra-rare dont la prévalence est estimée à 1,36 par million d'individus ; en revanche, le nombre de cas confirmés varie selon les pays.
La FOP se caractérise par une ossification hétérotopique (HO), ou la formation progressive d'os hétérotopique dans les tissus mous et conjonctifs, qui peut être précédée par des "poussées" ; des épisodes de gonflement douloureux des tissus mous.
Ces poussées sont courantes et contribuent de façon substantielle à la nouvelle formation d'OH, bien que de l'OH puisse se former en dehors des poussées. La formation d'OH est irréversible, entraînant une perte progressive de mobilité et une réduction de l'espérance de vie des patients.

Le Docteur Howard Mayer, Vice-Président Exécutif, Directeur de la Recherche et du Développement chez Ipsen, a déclaré : "En l'absence de traitements autorisés pour cette maladie évolutive et invalidante, les besoins médicaux non satisfaits sont considérables dans la communauté FOP. Cette année marque le 15e anniversaire de la découverte de la mutation du gène ALK2/ACVR1, responsable de la FOP. La demande d'homologation du palovarotène est une première mondiale dans la recherche d'un traitement potentiel de cette maladie. Chez Ipsen, nos équipes travaillent désormais en étroite collaboration avec les autorités réglementaires pour permettre aux patients atteints de FOP, partout dans le monde, de bénéficier de cette option de traitement potentielle. Nous tenons à remercier tous les patients atteints de FOP, leurs familles, aidant et professionnels de santé qui ont participé au programme clinique du palovarotène."

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