Ipsen réaffirme son engagement dans les maladies rares avec la publication de 8 abstracts acceptés lors de l'ENDO 2020

Ipsen réaffirme son engagement dans les maladies rares avec la publication de 8 abstracts acceptés lors de l'ENDO 2020©Boursier.com

Boursier.com, publié le lundi 08 juin 2020 à 07h18

Ipsen a partagé de nouvelles données sur les maladies rares, une aire thérapeutique clé dans laquelle le Groupe continue de se développer, à travers la publication de huit abstracts dans le 'Journal of the Endocrine Society'. Les données comprennent les résultats d'une étude unique en son genre intitulée "A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) : 12-Month Outcomes", qui met en évidence des informations recueillies sur un an mesurant la progression naturelle de la FOP et l'impact de l'ossification hétérotopique (OH) sur la capacité physique des patients au fil du temps. Ipsen et ses partenaires ont également partagé plusieurs études détaillant les données issues de travaux de recherche sur les économies de soins de santé et les résultats thérapeutiques dans la prise en charge de l'acromégalie.

La FOP est une maladie osseuse génétique ultra-rare et sévèrement invalidante qui affecte environ 1,36 personne sur 1 million. Cette pathologie se caractérise par la formation d'os dans les tissus mous et conjonctifs, connue sous le nom d'ossification hétérotopique (OH). Des épisodes sporadiques de gonflement douloureux des tissus mous, appelés "poussées", peuvent précéder l'OH. L'OH est permanente, cumulative et a de graves répercussions sur la capacité physique au fil du temps : les mouvements deviennent extrêmement limités pour la plupart des patients, qui se retrouvent souvent confinés dans un fauteuil roulant dès l'âge de vingt ans.

L'étude prospective Natural History Study (NHS) sur la FOP est la première étude longitudinale mondiale, multicentrique, destinée à mesurer la progression de la maladie sur trois ans. L'échantillon de participants était représentatif de la communauté FOP dans le monde. L'étude a impliqué 114 patients atteints de FOP qui arborent une mutation du gène ACVR documentée. Parmi tous ces participants, 99 patients (55 hommes / 44 femmes ; âge moyen du groupe : 17,4 ans) ont fait l'objet d'évaluations effectuées au point de référence et sur 12 mois, qui ont été incluses dans l'analyse. 93 des 99 participants avaient préalablement fait l'objet d'une tomodensitométrie corporelle évaluable qui a été incluse dans l'analyse de l'OH.

L'analyse a montré qu'au cours des 12 mois, 40% (37/93) des participants ont à nouveau constaté une OH. Parmi eux, 65% (24/37) ont signalé au moins une poussée (taux moyen 2,3 poussées/an). 60% (56/93) des participants à l'étude NHS n'ont pas connu de nouvelle OH au cours des 12 derniers mois. Parmi ces participants, 43% (24/56) ont signalé au moins une poussée (moyenne 1,8 poussées/an). L'échelle analogique cumulative d'implication des articulations (CAJIS) et le questionnaire FOP-PFQ n'étaient pas suffisamment sensibles pour évaluer la progression de la FOP sur 12 mois.

"Les résultats montrent que l'évaluation de l'OH peut constituer un moyen viable de mesurer la progression de la maladie et l'effet potentiel du traitement" a déclaré la co-investigatrice et co-auteure de l'étude Mona Al Mukaddam, M.D., M.S., Center for Research in FOP and Related Disorders, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania. "En examinant l'évolution naturelle de la FOP, nous espérons mieux comprendre le fardeau physique de l'OH ainsi que le lien entre les poussées et la progression de la maladie."

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