Lysogene : retour de la première réunion de son Comité clinique consultatif

Lysogene : retour de la première réunion de son Comité clinique consultatif©Boursier.com

Boursier.com, publié le jeudi 21 décembre 2017 à 21h23

Lysogene a organisé la première réunion de son Comité clinique consultatif, le 8 décembre dernier à New York, Etats-Unis. Ce Comité, composé d'experts venant des Etats-Unis, d'Europe et du Brésil, de renommée internationale en thérapie génique et en traitement de maladies lysosomales, est présidé par le Professeur Roberto Giugliani (Université de Rio Grande do Sul, Porto Allegre, au Brésil) et le Professeur Frits Wijburg (Centre Médical Académique AMC, aux Pays-Bas).

Le Comité a été créé pour prodiguer des conseils stratégiques à Lysogene sur ses programmes de développement clinique, ainsi que sur son plan de commercialisation de ses candidats-médicaments en thérapie génique pour les maladies du SNC, dont les premiers adressent la Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) avec le produit LYS-SAF302 et la Gangliosidose à GM1 (GM1) avec le produit LYS-GM101, qui sont deux indications orphelines et mortelles pour lesquelles il n'y a actuellement pas de traitement disponible.

Lysogene a obtenu pour ces deux programmes la désignation de médicament orphelin, délivrée par l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) ainsi que de la Food and Drug Administration (FDA), et la désignation de maladie pédiatrique rare, délivrée par la FDA.

Lors de la réunion, le Comité a confirmé que "l'étude pivot de Lysogene semble être unique et avantageuse car implique une méthode d'administration plus efficace que l'administration de médicament par voie intraveineuse. Par ailleurs, Lysogene a sélectionné des critères d'évaluation clinique et des outils d'évaluation qui, selon les experts, permettent de mesurer des données cliniquement pertinentes".

"Les membres du Comité ont été impressionnés par la qualité des données de l'étude observationnelle de Lysogene dans la MPS IIIA, qui seront utilisées comme bras contrôle pour l'étude pivot de LYS-SAF302, menée en interaction avec la FDA et l'EMA", indique Lysogene. Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de prise en charge de maladies lysosomales participeront à l'étude pivot de LYS-SAF302.

LYS-SAF302 est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le gène codant pour SGSH. Cette thérapie génique in vivo offre la possibilité d'un traitement en une fois, en insérant une copie saine du gène SGSH dans l'organisme, permettant ainsi au corps de fabriquer l'enzyme manquante avec comme objectif de ralentir voire stopper la progression de la maladie. La thérapie génique de Lysogene est délivrée directement dans le SNC au cours d'une procédure neurochirurgicale. Lysogene estime que l'apport du gène déficient SGSH permettra aux patients souffrant de MPS IIIA de produire de manière permanente l'enzyme fonctionnelle dans leur cerveau, et de corriger ainsi les anormalités phénotypiques des cellules du SNC. Lysogene détient une licence exclusive pour l'utilisation du vecteur rAAV sérotype rh.10 dans la MPS IIIA.

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