Lysogene : un deuxième programme de thérapie génique en phase clinique

Lysogene : un deuxième programme de thérapie génique en phase clinique©Boursier.com

Boursier.com, publié le mercredi 09 juin 2021 à 17h58

Lysogene annonce aujourd'hui le traitement du premier patient au Royal Manchester Children's Hospital, appartenant au Manchester University NHS Foundation Trust, dans le cadre de l'essai clinique global au design adaptatif avec LYS-GM101 (NCT04273269), une thérapie génique pour le traitement de la gangliosidose à GM1. Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant l'administration intra-cisternale d'un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 portant le gène de la beta-galactosidase humaine (GBL1). L'essai clinique comprendra une phase centrée sur l'analyse de sécurité et une phase confirmatoire d'efficacité. L'essai inclura 16 patients atteints de la gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe.

Lysogene annonce aujourd'hui le traitement du premier patient au Royal Manchester Children's Hospital, appartenant au Manchester University NHS Foundation Trust, dans le cadre de l'essai clinique global au design adaptatif avec LYS-GM101 (NCT04273269), une thérapie génique pour le traitement de la gangliosidose à GM1. Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant l'administration intra-cisternale d'un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 portant le gène de la beta-galactosidase humaine (GBL1). L'essai clinique comprendra une phase centrée sur l'analyse de sécurité et une phase confirmatoire d'efficacité. L'essai inclura 16 patients atteints de la gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe.

La gangliosidose à GM1 est une maladie autosomale récessive mortelle causée par des mutations du gène GLB1 entraînant une accumulation de ganglioside à GM1 dans les neurones, ce qui provoque une neurodégénérescence progressive. Il n'existe aucun traitement approuvé.

"Le traitement du premier patient de cette étude clinique représente une étape importante pour Lysogene, puisqu'il s'agit du deuxième programme de thérapie génique de notre portefeuille à entrer en clinique. Cela illustre une fois encore notre capacité d'exécution dans un contexte difficile du fait de la pandémie de Covid-19", déclare Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice générale de Lysogene . "Nous sommes toujours à la recherche d'opportunités pour accélérer le développement de nouveaux traitements de thérapie génique afin d'améliorer la vie des patients et nous sommes ravis d'apporter cette thérapie expérimentale aux patients atteints de gangliosidose à GM1".

LYS-GM101 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l'Union Européenne et aux États-Unis en 2017, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis en 2016.

Lysogene finance également une étude d'histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d'enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens.

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