Medesis Pharma : de bonnes nouvelles pour NanosiRNA HD dans la maladie de Huntington

Medesis Pharma : de bonnes nouvelles pour NanosiRNA HD dans la maladie de Huntington©Boursier.com

Boursier.com, publié le vendredi 04 juin 2021 à 06h36

Le programme de développement du candidat médicament de Medesis Pharma, NanosiRNA HD, pour le traitement de la maladie de Huntington, a reçu un avis favorable, fin mai, par le Comité Scientifique de l'EMA (European Medicines Agency).

Le programme de développement du candidat médicament de Medesis Pharma, NanosiRNA HD, pour le traitement de la maladie de Huntington, a reçu un avis favorable, fin mai, par le Comité Scientifique de l'EMA (European Medicines Agency).

Soumis début mars 2021, le plan de développement couvre les étapes pharmaceutiques, précliniques et cliniques du NanosiRNA HD, qui est un des quatre candidats médicaments développés par Medesis Pharma.

Rappelons que la Maladie de Huntington (MH) est une maladie neurodégénérative du système nerveux central caractérisée par des mouvements involontaires choréiques, des troubles comportementaux et des troubles psychiatriques. La prévalence dans la population caucasienne est estimée de 1/10.000 à 1/20.000, ce qui la caractérise comme une maladie orpheline. L'évolution de la maladie entraîne la perte d'autonomie dans la vie quotidienne nécessitant une assistance à temps plein jusqu'au décès.

La Maladie de Huntington est due à une expansion de triplets CAG répétés (à 36 répétitions ou plus) sur le bras court du chromosome 4 dans le gène HTT de l'huntingtine. Un traitement curatif doit bloquer l'expression de ce gène anormal.

Comment Medesis Pharma procède ?

Le candidat médicament de Medesis Pharma cible spécifiquement la partie anormale du gène et s'appuie sur sa technologie propriétaire Aonys pour une administration buccale non contraignante, et un delivery intracérébral après un passage de la Barrière Hémato-Encéphalique.

Le défi majeur est de cibler l'allèle mutant et non de l'allèle sauvage pose un défi majeur puisque les deux séquences sont pratiquement identiques, à l'exception de leur nombre de répétitions trinucléotidiques CAG. Le gène HTT contient quelques SNP (polymorphismes mononucléotidiques) avec des fréquences alléliques dans la population humaine. Il est donc possible de cibler spécifiquement les ARNm mutants avec un ARNi spécifique à l'allèle dirigé contre les SNP.

Le lien entre les SNP individuels et les répétitions CAG dépendant de l'information génétique de chaque patient, il sera donc nécessaire de séquencer le locus HTT du patient avant de choisir les siRNA.

Une telle médecine personnalisée est désormais réalisable grâce au développement du séquençage du génome humain faisant de NanosiRNA HD un projet totalement innovant.

Approbation de l'EMA

Le plan de développement du NanosiRNA HD de Medesis Pharma, approuvé par l'EMA, prévoit une première phase de développement CMC et préclinique de 9 à 12 mois puis un développement clinique sur plusieurs pays européens d'environ 1 an.

Les résultats cliniques pourraient être connus mi-2023, en vue d'obtenir un accord de commercialisation auprès des malades dans des délais rapides au niveau international.

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