Pharnext fait le point sur son programme de développement clinique pivot dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A)

Pharnext fait le point sur son programme de développement clinique pivot dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A)©Boursier.com

Boursier.com, publié le lundi 01 février 2021 à 18h50

Pharnext SA, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d'une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l'intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), apporte aujourd'hui une mise à jour sur son programme de développement clinique pivot de son candidat médicament le plus avancé, PXT3003, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). Dans le cadre de sa demande d'IND (Investigational New Drug Application) auprès de l'agence de santé américaine (FDA - Food and Drug Administration), Pharnext est en bonne voie et estime pouvoir initier le traitement du premier patient dans son essai clinique de Phase III pivot, dénommé PREMIER, aux Etats-Unis d'ici le 31 mars 2021.

Pharnext SA, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d'une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l'intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), apporte aujourd'hui une mise à jour sur son programme de développement clinique pivot de son candidat médicament le plus avancé, PXT3003, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).
Dans le cadre de sa demande d'IND (Investigational New Drug Application) auprès de l'agence de santé américaine (FDA - Food and Drug Administration), Pharnext est en bonne voie et estime pouvoir initier le traitement du premier patient dans son essai clinique de Phase III pivot, dénommé PREMIER, aux Etats-Unis d'ici le 31 mars 2021.

L'essai PREMIER, qui sera mené chez des patients atteints de CMT1A d'intensité légère à modérée, devrait recruter environ 350 personnes dans 50 centres à l'international. La FDA a indiqué que les études pivots nécessaires au dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis (NDA - New Drug Application) incluent : l'essai PREMIER et une étude préclinique factorielle dans un modèle animal validé de la CMT1A. Pharnext interagit également actuellement avec la FDA dans le cadre d'une procédure de Special Protocol Assessment (SPA) pour l'essai de Phase III PREMIER.

Pharnext poursuit également son étude d'extension de Phase III en ouvert, CLN-PXT3003-03, dans laquelle 187 patients atteints de CMT1A d'intensité légère à modérée ont été inclus parmi les 323 patients inclus initialement dans la première étude de Phase III en double aveugle (PLEO-CMT). 130 patients atteints de CMT1A sont actuellement toujours traités avec la dose élevée de PXT3003. Ceux-ci sont suivis depuis plus de 2 ans afin d'évaluer non seulement la sécurité et la tolérance de PXT3003, mais également son efficacité à long terme. Les premières données intérimaires de sécurité et d'efficacité de PXT3003 collectées jusqu'à présent dans cette étude en ouvert seront communiquées au cours du 2ième trimestre 2021.

Le Dr David Horn Solomon, Directeur Général de Pharnext, a déclaré : "Nos équipes de développement clinique et réglementaire ont fait des progrès significatifs afin d'obtenir un accord avec la FDA et l'EMA sur les caractéristiques nécessaires de notre essai pivot de PXT3003 pour constituer la base d'un dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché. Des avancées importantes ont également été faites pour initier l'essai PREMIER d'ici la fin du premier trimestre 2021. Nous sommes impatients de poursuivre le développement de PXT3003 jusqu'à son approbation pour les patients atteints de CMT1A. De plus, la disponibilité des données intérimaires de notre étude d'extension de Phase III d'ici la fin du deuxième trimestre 2021 va permettre d'accroitre notre compréhension et valider le rôle que PXT3003 pourrait jouer dans la prise en charge des patients atteints de cette neuropathie héréditaire, chronique, sévère et invalidante, ainsi que leurs familles."

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