Pharnext : mise à jour réglementaire et clinique sur la prochaine étude de Phase III de PXT3003

Pharnext : mise à jour réglementaire et clinique sur la prochaine étude de Phase III de PXT3003©Boursier.com

Boursier.com, publié le mercredi 10 juin 2020 à 07h04

Pharnext SA, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d'une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l'intelligence artificielle, fait un point réglementaire et clinique sur le PXT3003, son produit le plus avancé dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A ("CMT1A").

Point réglementaire

PXT3003, candidat médicament dans le traitement de la CMT1A, bénéficie à la fois du statut de médicament orphelin et de la désignation "Fast Track" de l'Agence du médicament américaine ("FDA"). Lors des discussions entre Pharnext et la FDA en 2019, l'agence avait recommandé de conduire une étude de Phase III supplémentaire. Sur la base des derniers échanges, la FDA a fourni des recommandations claires sur les étapes pouvant conduire au dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché ("NDA") de PXT3003, le produit Pharnext au stade clinique le plus avancé.

La FDA a approuvé les principaux éléments de l'approche de Pharnext pour le plan de développement de PXT3003. Plus précisément, la FDA a indiqué qu'une seule étude pivot de Phase III dans la CMT1A, dès l'instant où elle produirait des résultats solides et concluants, pourrait être suffisante pour un dossier de demande d'approbation du PXT3003. Le design de cette étude clinique restera similaire à celui de la précédente étude de Phase III dont les résultats communiqués en octobre 2018 étaient encourageants. La FDA a confirmé l'ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) en tant que critère principal d'évaluation. Elément notable, l'agence a également validé que l'étude clinique factorielle de Phase III, normalement requise pour les combinaisons de médicaments, puisse être une étude préclinique menée sur un modèle animal de la CMT1A. Cette étude factorielle préclinique, élément nécessaire en complément de l'étude de Phase III supplémentaire pour constituer le dépôt d'une NDA, sera conduite en suivant les Bonnes Pratiques de Laboratoire ("BPL") ou assimilées. De plus, son protocole sera similaire à celui de l'étude préclinique factorielle précédemment réalisée avec le même modèle animal de la CMT1A et qui avait conduit à des résultats positifs.

Point sur la prochaine étude clinique de Phase III

Pour la prochaine étude pivot de Phase III, suite aux recommandations de la FDA, Pharnext utilisera l'ONLS en tant que critère principal d'évaluation, comme dans la précédente étude de Phase III. Deux bras permettront de comparer la dose élevée versus placebo. Cette dose élevée a montré des résultats encourageants dans la première étude de Phase III.
De plus, le problème de fabrication survenu avec la dose élevée de notre solution buvable a été résolu en la remplaçant par un volume deux fois plus important de la faible dose pour laquelle aucun problème de production n'a été précédemment observé. Un nouveau conditionnement plus pratique en dose unitaire sera également utilisé sous la forme de sachets de suspension buvable qui permettra une observance optimale du patient et un dosage plus précis.

Pharnext prévoit d'initier cette ultime étude clinique pivot de Phase III avant la fin du premier trimestre 2021.

Dr David Horn Solomon, Directeur Général, a déclaré : "Nous sommes reconnaissants envers la FDA d'avoir fourni des recommandations claires et précises pour conduire avec succès les études pivots dont les données constitueront le dossier de demande d'enregistrement de PXT3003 dans la CMT1A. Le design de l'essai clinique de Phase III supplémentaire et celui de l'étude préclinique s'appuieront respectivement sur le design de l'essai clinique de Phase III précédente dont les premiers résultats furent encourageants, et sur celui de l'étude animale précédente ayant produit des résultats positifs. Nous avons résolu les problèmes liés à la production de PXT3003 survenus au cours de la Phase III précédente et nous prévoyons d'initier cet essai clinique de Phase III avant la fin du premier trimestre 2021. Pharnext reste pleinement engagé dans son objectif de mettre à disposition une nouvelle thérapie aux patients atteints de CMT1A et aux médecins pour combattre cette maladie actuellement sans solution thérapeutique."

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