Sensorion : données précliniques préliminaires positives pour son programme de thérapie génique dans la déficience en Otoferline

Sensorion : données précliniques préliminaires positives pour son programme de thérapie génique dans la déficience en Otoferline©Boursier.com

Boursier.com, publié le mardi 09 juin 2020 à 07h45

Sensorion annonce de nouvelles données préliminaires prometteuses chez des primates non humains, issues de son programme de thérapie génique ciblant le gène codant pour l'otoferline (OTOF).
Ces résultats concernent le premier des deux programmes précliniques menés dans le cadre d'un large partenariat de recherche avec l'Institut Pasteur (Paris). Le but de ce partenariat est de développer des thérapies géniques visant à corriger de manière efficace et sans danger des formes monogéniques de surdité héréditaire. Le premier programme vise spécifiquement la surdité due à une mutation du gène codant pour l'otoferline, une protéine largement exprimée dans les cellules sensorielles de la cochlée et jouant un rôle essentiel dans l'audition.

La protéine fluorescente verte (GFP) a été utilisée comme traceur intracellulaire pour évaluer le transfert et l'expression du gène. Le virus adéno-associé (AAV) sélectionné, un vecteur de thérapie génique sûr et efficace, a permis l'expression de la protéine GFP sous le contrôle du promoteur choisi. Une fluorescence vert intense due à la GFP a été mise en évidence par immunocoloration dans le tissu cochléaire de deux animaux sur les trois inclus dans l'étude, démontrant ainsi un tropisme adéquat pour l'oreille interne. Il est intéressant de noter que l'expression de la protéine verte GFP était surtout marquée dans les cellules ciliées internes, indiquant une transduction efficace au niveau des cellules cibles à des taux compatibles avec une future thérapie génique destinée à corriger le déficit en otoferline. Ces résultats devraient être publiés.

"Un des défis de la thérapie génique est le transfert précis et sans danger du gène requis au niveau du tissu cible. Dans cette étude, l'intervention chirurgicale s'est déroulée sans difficulté chez les trois primates non humains. Aucune infection n'a été observée, ni avant ni après l'intervention, et la cicatrisation était parfaite. Par ailleurs, aucun effet secondaire lié à la procédure, tel qu'un vertige transitoire, n'a été constaté" observe Géraldine Honnet, Directrice Médicale de Sensorion.

"Ces données confirment que le programme OTOF est très prometteur, et constitue une étape importante dans le développement de thérapies géniques pour traiter les formes monogéniques de surdité héréditaire. Notre collaboration avec une des institutions académiques à la pointe de la recherche dans le domaine de l'audition ainsi qu'avec l'un des meilleurs hôpitaux pédiatriques ORL au monde est clé. Celle-ci permet la création d'une plateforme et d'un écosystème solides fondamentaux pour le développement de thérapies géniques dans les pertes d'audition. Les données précliniques confirment le potentiel de ce partenariat pour la mise au point de traitements pouvant révolutionner la vie des patients atteints de maladies génétiques invalidantes de l'oreille interne" déclare Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion.

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