Theranexus : accord pour le développement du candidat médicament BBDF 101 dans la maladie de Batten

Theranexus : accord pour le développement du candidat médicament BBDF 101 dans la maladie de Batten©Boursier.com

Boursier.com, publié le jeudi 27 juin 2019 à 18h20

Theranexus a annoncé la signature d'un accord de principe avec l'association Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) afin de conduire le programme de développement clinique devant permettre l'enregistrement et la commercialisation du candidat-médicament BBDF 101 dans la maladie de Batten. Cet accord prévoit notamment une période d'exclusivité de six mois accordée à Theranexus pour la conclusion d'un accord définitif. Theranexus et BBDF porteront conjointement le développement clinique du produit aux États-Unis dans une étude devant permettre son enregistrement. Theranexus disposera d'une licence exclusive mondiale pour l'exploitation commerciale du produit.

La forme juvénile de la maladie de Batten ou maladie de Spielmeyer-Vogt, ou encore maladie CLN3, est une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle, pour laquelle il n'existe aucun traitement. Elle appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN). Plus de 400 mutations dans 13 gènes ont pu être associées aux variantes de CLN, qui diffèrent essentiellement les unes des autres par l'âge d'apparition des premiers symptômes. Le premier symptôme de la forme juvénile, une perte progressive de la vision, apparaît entre les âges de 4 et 6 ans. Il est suivi par des changements de personnalité, des troubles comportementaux et des difficultés d'apprentissage. Des convulsions apparaissent dans les 2 à 4 ans suivant la survenance de la maladie. Progressivement, les patients déclinent physiquement et mentalement. À terme, ils se déplacent en fauteuil roulant voire restent alités avant de mourir prématurément. Des troubles psychiatriques ou psychotiques peuvent survenir à tout moment. Cette maladie est toujours mortelle, généralement vers la fin de l'adolescence ou à l'entrée dans l'âge adulte. Aux Etats-Unis et en Europe, la prévalence de la maladie de Batten est la plus importante parmi les CLN, celles-ci affectant près de 3.000 patients sur ces territoires. D'un point de vue physiopathologique, les interactions entre neurones et cellules gliales jouent un rôle clé dans l'apparition et la progression de toutes les CLN.

BBDF a financé et dirigé depuis plusieurs années des travaux de recherche préclinique ayant permis d'identifier et de valider BBDF 101. Tout comme les différents candidats-médicaments développés par Theranexus, BBDF 101 est une combinaison propriétaire de médicaments s'appuyant sur un effet synergistique entre deux composés déjà enregistrés. Au-delà de cette combinaison, l'accord prévoit également que Theranexus mette à profit son expertise pharmacologique des interactions neurone-glie pour poursuivre les recherches sur la forme juvénile de la maladie de Batten et être ainsi en capacité d'identifier les prochaines générations de traitements pour les patients.

L'ensemble des travaux menés permet aujourd'hui à BBDF de solliciter le statut de médicament expérimental ou Investigational New Drug (IND) pour BBDF 101 auprès de l'agence américaine du médicament - la FDA -, ce statut autorisant la réalisation d'essais cliniques aux Etats-Unis. L'essai aujourd'hui discuté avec la FDA comprendra un volet d'évaluations de sécurité et pharmacocinétiques et un volet de mesure de l'efficacité en ouvert contre l'histoire naturelle de la maladie, cette dernière étant établie à partir de cohortes de patients suivis par le centre hospitalo-universitaire allemand de Hambourg-Eppendorf, l'University of Rochester Batten Centre et le National Institute of Health (NIH) aux États-Unis. Le Texas Children's Hospital (TCH), 4ème plus grand centre pédiatrique hospitalier aux Etats-Unis, implanté à Houston, sera le centre d'investigation principal de l'essai, et le Dr Gary Clark, Directeur de l'unité de neurologie pédiatrique et leader d'opinion incontournable dans le domaine des CLN, en sera l'investigateur principal.

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